Com uma injeção de nanopartículas lipídicas, obtidas a partir da técnica CRISPR-Cas9, já é possível tratar a hipercolesterolemia familiar – alteração genética transmitida por pai ou mãe que dificulta a eliminação do ‘mau colesterol’, cujo acúmulo no organismo causa doenças cardiovasculares.
Tratamento inovador, baseado no sistema de edição do genoma CRISPR-Cas9, demonstrou ser seguro para uso em pacientes e pode ser aprovado nos EUA até dezembro. O chamado Exa-cel será o primeiro medicamento a tratar uma doença genética com essa técnica
O uso de mecanismos genômicos no tratamento das doenças de Alzheimer ou Parkinson pode produzir perspectivas terapêuticas importantes. Estudos recentes mostram que uma versão de um determinado gene pode conferir proteção contra essas enfermidades.
Vastas áreas do nosso genoma – que alguns chamam de ‘desconhecidoma’ – são constituídas de genes cuja função ainda é ignorada e que podem conter chaves para entender desordens do desenvolvimento, aparecimento de tumores, neurodegeneração e outros problemas de saúde.
Arquivos de Rosalind Franklin, cristalógrafa inglesa que contribuiu para desvendar a estrutura do DNA, trazem dados surpreendentes. Elucidar a verdadeira história das etapas que levaram a essa descoberta é fundamental para mostrar que o avanço científico vem de colaborações benéficas.
